Un ensayo clínico con medicamentos es un estudio que se realiza en personas, destinada a estudiar la eficacia y la seguridad de un fármaco en fase de investigación. El objetivo de estos estudios es obtener datos que avalen que el balance beneficio/riesgo es positivo en una determinada terapia, y así poder solicitar posteriormente una autorización de comercialización para el medicamento.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se basa en los resultados de los ensayos clínicos realizados por las empresas farmacéuticas para emitir sus dictámenes sobre la autorización de medicamentos. Aunque los ensayos clínicos están autorizados a nivel nacional en la Unión Europea (UE), la EMA desempeña un papel clave.
La AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios) es la autoridad competente en España para emitir una autorización de ensayo clínico con medicamentos. Sin embargo, hay que destacar que la revisión de los diferentes aspectos científico-éticos del estudio se realiza de manera coordinada entre la AEMPS y los CEIm (Comités Éticos de Investigación con medicamentos de los hospitales).
FASES DE LA INVESTIGACIÓN CLÍNICA:
La investigación clínica pasa por varias fases, en las que las poblaciones de estudio van aumentando progresivamente:
Fase I: pocos participantes (decenas), que pueden ser voluntarios sanos en función de la patología de estudio, para confirmar que la administración del fármaco es segura.
Fase II: comienzan los análisis de eficacia en una población que puede llegar a las 200-300 personas, siendo la seguridad con las dosis exploradas otro de los objetivos principales.
Fase III: confirmación de la eficacia del fármaco en miles de participantes con el objetivo de obtener datos para una solicitud de autorización de comercialización.
Fase IV: estudios a largo plazo con medicamentos ya autorizados para estudiar posibles reacciones adversas poco frecuentes o conocer posibles beneficios adicionales.
ENSAYOS CLÍNICOS ACTIVOS
Estudio en Fase 2: TEV-56286 (TOPAS-MSA Alpha-Synuclein)
Es un estudio promocionado por Teva Pharmaceutical Industries Ltd que incluye lo siguiente:
- Selección: hasta 28 días.
- Periodo de tratamiento: 48 semanas.
- Periodo de seguimiento: 4 semanas al final del tratamiento.
Después de la selección para determinar si cumplen los requisitos para participar en el estudio, los participantes se incorporarán al periodo de tratamiento. Durante el periodo de tratamiento, los participantes tomarán cápsulas de TEV-56286 o de un placebo idéntico por vía oral cada día. La dosis es de DIEZ cápsulas una vez al día, ingeridas con suficiente agua para poder tragarlas TODAS. Este es un ensayo «con enmascaramiento», es decir, ni usted ni el médico del estudio sabrán si está tomando TEV-56286 o el placebo.
Requisitos para poder ser apto/a para participar:
- Tener al menos 30 años (hombres y mujeres).
- Haber recibido un diagnóstico de AMS «clínicamente posible» o «clínicamente probable».
- Ser capaz de caminar al menos 10 metros, con ayuda de un bastón (no un andador) o sin él.
- Haberse mantenido estable (sin cambios) durante cualquier tratamiento contra los síntomas de la AMS durante al menos 28 días.
- Poder tragar 10 cápsulas una vez al día.
Está previsto que en el estudio TOPAS-MSA participen aproximadamente 160 personas. No tiene ningún coste, los participantes que cumplan los requisitos pueden recibir el reembolso de los gastos derivados del estudio, así como ayuda con los traslados de ida y vuelta al centro del estudio.
Puedes encontrar más información sobre este estudio aquí.
Estudio en Fase 3 (ensayo MASCOT): LuAF82422
Es un estudio desarrollado por LUNDBECK cuyo objetivo es evitar la propagación de la α-sinucleína mal plegada entre las células cerebrales, lo que podría ralentizar la progresión de la enfermedad. El medicamente utilizado es Lu AS82422, que es una de las terapias más prometedoras en la investigación sobre la AMS. Si el ensayo MASCOT tiene éxito, podría representar un gran avance para frenar o detener la progresión de la enfermedad, algo especialmente importante dada la escasez de tratamientos actuales.
Los criterios clave de inclusión en el estudio son:
- El participante tiene un diagnóstico de atrofia multisistémica tipo parkinsoniano (MSA-P) o tipo cerebeloso (MSA-C) clínicamente establecida, o MSA-P o MSA-C clínicamente probable, según los criterios de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS) de 2022 para el diagnóstico de MSA en la visita de selección.
- El participante tuvo inicio de síntomas motores de MSA (es decir, parkinsonianos y/o cerebelosos) dentro de los 5 años anteriores a la visita de selección, a juicio del investigador.
- El participante tiene una supervivencia prevista de >3 años, en opinión del investigador, en la visita de selección.
- El participante tiene acceso venoso periférico adecuado para la administración del medicamento en investigación (MII) y la toma de muestras de sangre.
- El participante tiene una puntuación UMSARS Parte I ≤16 (omitiendo el ítem 11 sobre función sexual) en la visita de selección.
Puedes encontrar más información sobre este estudio aquí.
Estudio en Fase 2: TAK-341
Es un medicamento experimental que se administra a través de una infusión intravenosa. En este estudio, se está evaluando la eficacia, seguridad y tolerabilidad de este fármaco en pacientes con atrofia multisistémica (AMS). Los participantes recibirán una infusión de TAK-341 cada cuatro semanas durante un período de hasta 52 semanas. Después de cada infusión, se realizarán análisis de sangre y otras evaluaciones para medir cómo responde el cuerpo al tratamiento.
Puedes encontrar más información sobre este estudio aquí.
Estudio en Fase 1: ION644
Es un tratamiento en investigación que se administra mediante inyección intratecal (IT), lo que significa que se inyecta directamente en el espacio alrededor de la médula espinal. El objetivo de ION464 es evaluar su seguridad, tolerabilidad y cómo el cuerpo lo procesa, además de su efecto en la enfermedad de atrofia multisistémica (AMS).
Estudio en Fase 3: Ampreloxetina o TD-9855
Este fármaco se conoce generalmente en medicina como tratamiento y actualmente se encuentra en ensayos clínicos para el tratamiento de la hipotensión ortostática neurogénica sintomática (OHN) en pacientes con atrofia multisistémica (AMS). Se toma en forma de comprimido oral una vez al día.
Puedes encontrar más información sobre este estudio aquí.
Ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU)
El proyecto tiene como finalidad evaluar la factibilidad y seguridad de la apertura de la barrera hemato-encefálica (BHE) con ultrasonidos focales de baja intensidad en pacientes con atrofia multisístema (AMS). El objetivo de dicha apertura, tras evaluar su seguridad, sería su aplicación como posible tratamiento y para facilitar la liberación intracerebral focal de fármacos que en condiciones fisiológica no cruzan la BHE, permitiendo un acceso más directo y no invasivo al cerebro que puedan ayudar al desarrollo de nuevas terapias tanto en la AMS como en otras enfermedades neurológicas.
Puedes encontrar más información sobre este estudio aquí.
Dispositivo de estimulación electrónica en médula espinal
Es un sistema que reactiva las neuronas que regulan la presión arterial, evitando que la persona pierda el conocimiento cada vez que esté en posición vertical. El dispositivo consiste en electrodos conectados a un generador de impulsos eléctricos que se utiliza habitualmente para tratar el dolor crónico. Tras implantarlo directamente en la médula espinal de la paciente, los científicos constataron una mejora en la capacidad del organismo para regular la presión arterial, lo que le permitió permanecer consciente durante más tiempo en posición vertical y comenzar la fisioterapia para volver a caminar.
Puedes encontrar más información sobre este estudio aquí.